Ang mga gene mao ang sukaranan nga mga yunit sa genetic nga nagkontrol sa mga kinaiya.Gawas sa mga gene sa pipila ka mga virus, nga gilangkoban sa RNA, ang mga gene sa kadaghanan sa mga organismo gilangkoban sa DNA.Kadaghanan sa mga sakit sa mga organismo tungod sa interaksyon tali sa mga gene ug sa palibot.Ang terapiya sa gene mahimo nga makaayo o makapahupay sa daghang mga sakit.Ang terapiya sa gene gikonsiderar nga usa ka rebolusyon sa natad sa medisina ug botika.Ang gene therapy nga mga tambal sa usa ka halapad nga diwa naglakip sa base sa DNA-modified DNA nga mga tambal (sama sa in vivo gene therapy nga mga tambal nga gibase sa viral vectors, in vitro gene therapy nga mga tambal, hubo nga plasmid nga droga, ug uban pa) ug RNA nga mga tambal (sama sa antisense oligonucleotide nga droga, siRNA nga tambal, ug mRNA gene therapy, ug uban pa);hiktin nga pagbati Gene therapy nga mga tambal nag-una naglakip sa plasmid DNA nga mga tambal, gene therapy nga mga tambal nga gibase sa viral vectors, gene therapy nga mga tambal nga gibase sa bacterial vectors, gene editing system, ug cell therapy nga mga tambal alang sa in vitro gene modification.Human sa mga tuig sa tortuous development, gene therapy nga mga tambal nakab-ot ang makapadasig nga klinikal nga resulta.(Wala'y pag-ihap sa mga bakuna sa DNA ug mga bakuna sa mRNA) Sa pagkakaron, 45 ka gene therapy nga mga tambal ang giaprobahan alang sa pagbaligya sa kalibutan.Usa ka kinatibuk-an nga 9 nga mga terapiya sa gene ang giaprobahan alang sa pagpamaligya karong tuiga, lakip ang 7 nga mga terapiya sa gene nga giaprobahan sa pagpamaligya sa unang higayon karong tuiga, nga mao ang: CARVYKTI, Amvuttra, Upstaza, Roctavian, Hemgenix, Adstiladrin ug Ebvallo, (Pahinumdom: Ang laing duha giaprobahan sa Estados Unidos karong tuiga. sa Estados Unidos niadtong Agosto 2022, ug giaprobahan alang sa pagpamaligya sa European Union niadtong 2019;

Klasipikasyon sa gene therapy (Gigikanan sa hulagway: Bio-Matrix)

Kini nga artikulo naglista sa 45 nga mga terapiya sa gene (walay labot ang mga bakuna sa DNA ug mga bakuna sa mRNA) nga giaprobahan alang sa pagbaligya.

1. In vitro gene therapy

(1) Strimvelis

Kompanya: Gimugna sa GlaxoSmithKline (GSK).

Panahon sa pagpamaligya: Giaprobahan kini alang sa pagpamaligya sa European Union kaniadtong Mayo 2016.

Mga timailhan: Alang sa pagtambal sa grabe nga hiniusa nga immunodeficiency (SCID).

Mga komento: Ang kinatibuk-ang proseso niini nga terapiya mao ang pagkuha una sa kaugalingon nga hematopoietic stem cells sa pasyente, pagpalapad ug kultura niini sa vitro, dayon gamita ang retrovirus aron ipaila ang usa ka functional ADA (adenosine deaminase) nga kopya sa gene ngadto sa hematopoietic stem cells, ug sa katapusan i-inject ang giusab nga Hematopoietic stem cells nga ibalik sa lawas.Gipakita sa mga resulta sa klinika nga ang 3 ka tuig nga survival rate sa mga pasyente sa ADA-SCID nga gitambalan sa Strimvelis mao ang 100%.

(2) Zalmoxis

Kompanya: Giprodyus sa Italy MolMed Company.

Panahon sa merkado: Nakakuha og pagtugot sa pagpamaligya sa kondisyon gikan sa European Union kaniadtong 2016.

Mga timailhan: Kini gigamit alang sa adjuvant therapy sa immune system sa mga pasyente human sa hematopoietic stem cell transplantation.

Mga komento: Ang Zalmoxis usa ka allogeneic T cell suicide gene immunotherapy nga giusab sa retroviral vectors.Kini nga pamaagi naggamit sa retroviral vectors sa genetically modify allogeneic T cells, aron ang genetically modified T cells nagpahayag sa 1NGFR ug HSV-TK Mut2 suicide genes nagtugot sa mga tawo sa paggamit sa ganciclovir (ganciclovir) nga mga tambal bisan unsang orasa sa pagpatay sa T cells nga maoy hinungdan sa dili maayo nga immune reactions, pagpugong sa posibleng dugang nga pagkadaut sa GVHD, ug paghatag og postoperative nga immune function nga Escortical nga mga pasyente.

(3) Invossa-K

Kompanya: Gimugna sa TissueGene (KolonTissueGene).

Oras sa merkado: Giaprobahan alang sa paglista sa South Korea sa Hulyo 2017.

Mga timailhan: Alang sa pagtambal sa degenerative tuhod arthritis.

Mga komento: Ang Invossa-K usa ka allogeneic cell gene therapy nga naglambigit sa mga chondrocytes sa tawo.Ang mga allogeneic nga mga selula kay genetically modified in vitro, ug ang nabag-o nga mga selula makapahayag ug makatago sa transforming growth factor β1 (TGF-β1) human sa intra-articular injection.β1), sa ingon nagpauswag sa mga sintomas sa osteoarthritis.Ang mga resulta sa klinika nagpakita nga ang Invossa-K makapauswag pag-ayo sa arthritis sa tuhod.Gibawi kini kaniadtong 2019 sa Korean Food and Drug Administration tungod kay gi-mislabel sa tiggama ang mga sangkap nga gigamit.

(4) Zynteglo

Kompanya: Gi-research ug giugmad sa bluebird bio.

Oras sa pagpamaligya: Giaprobahan sa European Union alang sa pagpamaligya sa 2019, ug giaprobahan sa FDA alang sa pagpamaligya sa Estados Unidos kaniadtong Agosto 2022.

Mga timailhan: Alang sa pagtambal sa β-thalassemia nga nagsalig sa pag-abono.

Remarks: Ang Zynteglo usa ka lentiviral in vitro gene therapy nga nagpaila sa usa ka functional copy sa normal nga β-globin gene (βA-T87Q-globin gene) ngadto sa hematopoietic stem cells nga gikuha gikan sa pasyente pinaagi sa lentiviral vector, ug dayon i-reinfuse kining genetically modified autologous hematopoietic stem cells ngadto sa pasyente.Sa higayon nga ang pasyente adunay normal nga βA-T87Q-globin nga gene, mahimo silang makahimo og normal nga HbAT87Q nga protina, nga epektibo nga makapakunhod o makawagtang sa panginahanglan sa pag-abono sa dugo.Kini usa ka usa ka higayon nga terapiya nga gidisenyo aron ilisan ang tibuok kinabuhi nga pag-abono sa dugo ug tibuok kinabuhi nga mga tambal alang sa mga pasyente nga 12 anyos pataas.

(5) Skysona

Kompanya: Gi-research ug giugmad sa bluebird bio.

Oras sa pagpamaligya: Giaprobahan sa European Union alang sa pagpamaligya kaniadtong Hulyo 2021, ug giaprobahan sa FDA alang sa pagpamaligya sa Estados Unidos kaniadtong Setyembre 2022.

Mga timailhan: Alang sa pagtambal sa sayo nga cerebral adrenoleukodystrophy (CALD).

Mga komento: Ang Skysona gene therapy mao lamang ang usa ka higayon nga gene therapy nga giaprobahan alang sa pagtambal sa sayo nga yugto sa cerebral adrenoleukodystrophy (CALD).Ang Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) usa ka hematopoietic stem cell lentiviral in vitro gene therapy Lenti-D.Ang kinatibuk-ang pamaagi sa therapy mao ang mosunod: autologous hematopoietic stem cell gikuha gikan sa pasyente, transduced ug giusab pinaagi sa lentivirus nga nagdala sa tawo ABCD1 gene in vitro, ug unya reinfused balik sa pasyente.Gigamit kini sa pagtambal sa mga pasyente nga ubos sa edad nga 18, nga nagdala sa mutation sa gene sa ABCD1, ug CALD.

(6) Kymriah

KOMPANYA: Gipalambo ni Novartis.

Oras sa pagpamaligya: Giaprobahan sa FDA alang sa pagpamaligya sa Agosto 2017.

Indikasyon: Pagtambal sa nag-una nga B-cell acute lymphoblastic leukemia (ALL) ug mibalik ug refractory DLBCL.

Mga komento: Ang Kymriah usa ka lentiviral in vitro gene therapy nga tambal, ang una nga CAR-T therapy nga gi-aprobahan alang sa pagpamaligya sa kalibutan, nga gipunting ang CD19, ug gigamit ang 4-1BB co-stimulatory factor.Gipresyohan kini sa $475,000 sa US ug $313,000 sa Japan.

(7) Yescarta

Kompanya: Gimugna ni Kite Pharma, usa ka subsidiary sa Gilead (GILD).

Panahon sa pagpamaligya: Giaprobahan sa FDA alang sa pagpamaligya sa Oktubre 2017;Gipaila sa Fosun Kite ang teknolohiya sa Yescarta gikan sa Kite Pharma ug giprodyus kini sa China pagkahuman nakakuha og pagtugot.Giaprobahan alang sa paglista sa nasud.

Indikasyon: Alang sa pagtambal sa mibalik o dili makapugong sa dako nga B-cell lymphoma.

Mga komento: Ang Yescarta usa ka retroviral in vitro gene therapy, nga mao ang ikaduha nga giaprobahan nga CAR-T therapy sa kalibutan.Gipunting niini ang CD19 ug gisagop ang costimulator sa CD28.Gipresyohan kini sa $373,000 sa Estados Unidos.

(8) Tecartus

Kompanya: Gipalambo ni Gilead (GILD).

Oras sa pagpamaligya: Giaprobahan sa FDA alang sa pagpamaligya sa Hulyo 2020.

Indikasyon: Alang sa nabalik o refractory mantle cell lymphoma.

Mga komento: Ang Tecartus usa ka autologous nga CAR-T cell therapy nga nagpunting sa CD19, ug kini ang ikatulo nga terapiya sa CAR-T nga gi-aprubahan alang sa pagpamaligya sa kalibutan.

(9) Breyanzi

KOMPANYA: Gipalambo ni Bristol-Myers Squibb (BMS).

Oras sa pagpamaligya: Giaprobahan sa FDA alang sa pagpamaligya kaniadtong Pebrero 2021.

Mga timailhan: Gibalikbalik o refractory (R/R) nga dako nga B-cell lymphoma (LBCL).

Mga komento: Ang Breyanzi usa ka in vitro gene therapy nga gibase sa lentivirus, ang ika-upat nga CAR-T nga terapiya nga gi-aprobahan alang sa pagpamaligya sa kalibutan, nga nagpunting sa CD19.Ang pag-apruba sa Breyanzi usa ka milestone alang sa Bristol-Myers Squibb sa natad sa cellular immunotherapy, nga nakuha niini sa dihang nakuha niini ang Celgene sa $ 74 bilyon kaniadtong 2019.

(10) Abecma

Kompanya: Co-naugmad sa Bristol-Myers Squibb (BMS) ug bluebird bio.

Oras sa pagpamaligya: Giaprobahan sa FDA alang sa pagpamaligya kaniadtong Marso 2021.

Mga timailhan: nagbalikbalik o nagpugong sa daghang myeloma.

Mga komento: Ang Abecma usa ka in vitro gene therapy nga gibase sa lentivirus, ang unang CAR-T cell therapy sa kalibutan nga nagpunting sa BCMA, ug ang ikalima nga CAR-T therapy nga giaprobahan sa FDA.Ang prinsipyo sa tambal mao ang pagpahayag sa chimeric BCMA receptors sa kaugalingong T cells sa pasyente pinaagi sa lentivirus-mediated gene modification in vitro.Pagtambal aron mawagtang ang mga non-genetically modified T cells sa mga pasyente, ug dayon i-reinfuse ang giusab nga T cells, nga mangita ug mopatay sa BCMA-expressing cancer cells sa mga pasyente.

(11) Libmeldy

KOMPANYA: Gipalambo sa Orchard Therapeutics.

Oras sa merkado: Giaprobahan sa European Union alang sa paglista sa Disyembre 2020.

Mga timailhan: Alang sa pagtambal sa metachromatic leukodystrophy (MLD).

Mga komento: Ang Libmeldy kay usa ka gene therapy base sa autologous CD34+ cells nga genetically modified in vitro pinaagi sa lentivirus.Gipakita sa klinikal nga datos nga ang usa ka intravenous infusion sa Libmeldy epektibo nga makabag-o sa kurso sa sayo nga pagsugod sa MLD kumpara sa grabe nga pagkadaot sa motor ug panghunahuna sa wala matambalan nga mga pasyente sa parehas nga edad.

(12) Benoda

Kompanya: Gipalambo sa WuXi Giant Nuo.

Oras sa pagpamaligya: Opisyal nga giaprobahan sa NMPA kaniadtong Setyembre 2021.

Mga timailhan: Pagtambal sa mga hamtong nga mga pasyente nga adunay nabalik o refractory nga dako nga B-cell lymphoma (r/r LBCL) pagkahuman sa ikaduhang linya o labaw sa systemic therapy.

Mga komento: Ang Beinoda usa ka anti-CD19 CAR-T gene therapy, ug kini usab ang kinauyokan nga produkto sa WuXi Juro Company.Kini ang ikaduha nga produkto sa CAR-T nga gi-aprobahan sa China, gawas sa relapsed/refractory nga dako nga B-cell lymphoid WuXi Giant Nuo nagplano usab sa pagpalambo sa Regiorensai injection alang sa pagtambal sa daghang uban pang mga timailhan, lakip ang follicular lymphoma (FL), mantle cell lymphoma (MCL), chronic lymphocytic leukemia (CLL) , second-line nga lymphoma diffuse a (DLB-CLcell lymphoma dako nga BLB) ug LLB-cell diffuse nga dako nga B.

(13) CARVYKTI

Kompanya: Ang unang produkto sa Legend Biotech nga giaprobahan para sa marketing.

Oras sa pagpamaligya: Giaprobahan sa FDA alang sa pagpamaligya kaniadtong Pebrero 2022.

Mga timailhan: alang sa pagtambal sa mibalik o refractory multiple myeloma (R/R MM).

Mga komento: Ang CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, Cilta-cel alang sa mubo) usa ka CAR-T cell immune gene therapy nga adunay duha ka single-domain antibodies nga nagpunting sa B-cell maturation antigen (BCMA).Gipakita sa datos nga ang CARVYKTI Sa mga pasyente nga adunay relapsed o refractory multiple myeloma nga nakadawat og upat o labaw pa nga naunang mga terapiya (lakip ang proteasome inhibitors, immunomodulators ug anti-CD38 monoclonal antibodies), usa ka kinatibuk-ang response rate nga 98% ang gipakita.

(14)Ebvallo

KOMPANYA: Gipalambo sa Atara Biotherapeutics.

ang European Commission (EC) alang sa pagpamaligya kaniadtong Disyembre 2022, kini ang una nga unibersal nga T cell therapy sa kalibutan nga gi-aprubahan alang sa pagpamaligya.

Indikasyon: Ingon usa ka monotherapy alang sa Epstein-Barr virus (EBV) nga may kalabutan sa post-transplantation lymphoproliferative disease (EBV+PTLD), ang mga pasyente nga nakadawat sa pagtambal kinahanglan nga mga hamtong ug mga bata nga kapin sa 2 ka tuig ang edad nga nakadawat kaniadto bisan usa pa nga terapiya sa tambal.

Mga komento: Ang Ebvallo usa ka allogeneic EBV-specific nga unibersal nga T-cell gene therapy nga nagpunting ug nagwagtang sa mga selula nga nataptan sa EBV sa paagi nga gipugngan sa HLA.Ang pag-apruba sa kini nga therapy gibase sa mga resulta sa pivotal phase 3 clinical trial study, ug ang mga resulta nagpakita nga ang ORR sa HCT nga grupo ug ang SOT nga grupo mao ang 50%.Ang kompleto nga remission (CR) rate mao ang 26.3%, ang partial remission (PR) rate mao ang 23.7%, ug ang median time to remission (TTR) maoy 1.1 ka bulan.Sa 19 ka mga pasyente nga nakab-ot ang kapasayloan, 11 ang adunay gidugayon sa pagtubag (DOR) nga sobra sa 6 ka bulan.Dugang pa, sa mga termino sa kaluwasan, walay dili maayo nga mga reaksyon sama sa graft-versus-host disease (GvHD) o Ebvallo-related cytokine release syndrome nga nahitabo.

2. In vivo gene therapy base sa viral vectors

(1) Gendicine/Jin Sheng

Kompanya: Gimugna sa Shenzhen Saibainuo Company.

Oras sa merkado: Giaprobahan nga ilista sa China sa 2003.

Mga timailhan: Alang sa pagtambal sa ulo ug liog squamous cell carcinoma.

Mubo nga sulat: Ang recombinant human p53 adenovirus injection Gendicine/Jinyousheng kay usa ka adenovirus vector gene therapy nga tambal nga adunay independente nga mga katungod sa intelektwal nga kabtangan nga gipanag-iya sa Shenzhen Saibainuo Company.Human type 5 adenovirus gilangkuban sa human adenovirus type 5. Ang una mao ang nag-unang istruktura alang sa anti-tumor nga epekto sa tambal, ug ang ulahi nag-una nga naglihok isip usa ka carrier.Ang adenovirus vector nagdala sa therapeutic gene nga p53 ngadto sa target nga selula, nagpahayag sa tumor suppressor gene p53 sa target nga selula, ug ang ekspresyon sa gene niini Ang produkto maka-regulate sa nagkalain-laing anti-cancer genes ug makapaubos sa pagkontrolar sa mga kalihokan sa lain-laing mga oncogenes, sa ingon mapalambo ang tumor suppressor effect sa lawas ug makab-ot ang katuyoan sa pagpatay sa mga tumor.

(2) Rigvir

Kompanya: Gimugna sa Latima Company, Latvia.

Oras sa paglista: Giaprobahan sa paglista sa Latvia niadtong 2004.

Mga timailhan: Alang sa pagtambal sa melanoma.

Mga komento: Ang Rigvir kay usa ka gene therapy base sa genetically modified ECHO-7 enterovirus vector.Sa pagkakaron, ang tambal gisagop sa Latvia, Estonia, Poland, Armenia, Belarus, ug uban pa, ug gipailalom usab sa pagparehistro sa EMA sa mga nasud sa EU.Ang mga klinikal nga kaso sa milabay nga napulo ka tuig nagpamatuod nga ang Rigvir oncolytic virus luwas ug epektibo, ug makadugang sa survival rate sa mga pasyente sa melanoma sa 4-6 ka beses.Dugang pa, kini nga terapiya magamit usab sa lain-laing mga kanser, lakip na ang colorectal cancer, pancreatic cancer, pantog cancer Cancer, kidney cancer, prostate cancer, lung cancer, uterine cancer, lymphosarcoma, etc.

(3) Oncorine

Kompanya: Gimugna sa Shanghai Sanwei Biological Company.

Oras sa merkado: Giaprobahan nga ilista sa China sa 2005.

Mga timailhan: pagtambal sa mga tumor sa ulo ug liog, kanser sa atay, kanser sa pancreatic, kanser sa cervix ug uban pang mga kanser.

Mga komento: Ang Oncorine (安科瑞) usa ka produkto nga terapiya sa gene nga oncolytic nga virus gamit ang adenovirus ingon usa ka tigdala.Nakuha ang oncolytic adenovirus, nga espesipikong makopya sa p53 nga kulang sa gene o abnormal nga mga tumor, nga mosangpot sa lysis sa mga selula sa tumor, sa ingon makapatay sa mga selula sa tumor.nga dili makadaot sa normal nga mga selula.Gipakita sa mga pagtuon sa klinika nga ang Ankerui adunay maayo nga kaluwasan ug kaepektibo alang sa lainlaing mga malignant nga tumor.

(4) Glybera

Kompanya: Gipalambo sa uniQure.

Panahon sa merkado: Giaprobahan alang sa paglista sa Europe sa 2012.

Mga timailhan: Pagtambal sa kakulangan sa lipoprotein lipase (LPLD) nga adunay grabe o nagbalikbalik nga mga yugto sa pancreatitis bisan pa sa usa ka higpit nga gidili nga pagkaon sa tambok.

Mga komento: Ang Glybera (alipogene tiparvovec) usa ka tambal nga gene therapy nga gibase sa AAV, nga naggamit sa AAV ingon usa ka carrier aron mabalhin ang therapeutic gene LPL ngadto sa mga selula sa kaunuran, aron ang katugbang nga mga selyula makahimo og usa ka piho nga kantidad sa lipoprotein lipase, Aron mahupay ang sakit, kini nga terapiya epektibo sa dugay nga panahon (ang epekto sa droga mahimong molungtad sa daghang mga tuig)Ang tambal gi-withdraw gikan sa merkado sa 2017. Ang rason sa pag-withdraw niini mahimong may kalabutan sa duha ka mga hinungdan: taas nga presyo ug limitado nga panginahanglan sa merkado.Ang kasagaran nga gasto sa pagtambal sa tambal ingon ka taas sa US $ 1 milyon, ug usa ra ka pasyente ang nakapalit ug nakagamit niini hangtod karon.Bisan kung ang kompanya sa seguro sa medisina nagbayad ug US $ 900,000 alang niini, kini usa usab ka dako nga palas-anon alang sa kompanya sa seguro.Dugang pa, ang mga timailhan nga gipunting sa tambal talagsa ra, nga adunay rate sa insidente nga mga 1 sa 1 milyon ug taas nga rate sa sayup nga pagdayagnos.

(5) Imligic

Kompanya: Gimugna ni Amgen.

Panahon sa merkado: Sa 2015, giaprobahan kini nga ilista sa Estados Unidos ug sa European Union.

Mga timailhan: Pagtambal sa mga samad sa melanoma nga dili hingpit nga makuha pinaagi sa operasyon.

Mga komento: Ang Imlygic usa ka attenuated herpes simplex virus type 1 nga giusab sa genetic technology (pagtangtang sa ICP34.5 ug ICP47 gene fragments niini, ug pagsal-ot sa human granulocyte macrophage colony-stimulating factor GM-CSF gene ngadto sa virus) (HSV-1) oncolytic virus mao ang unang FDA nga gi-aprobahan nga onco nga virus nga gene therapy.Ang pamaagi sa administrasyon mao ang intralesional injection, nga mahimong direktang i-inject sa mga samad sa melanoma aron mahimong hinungdan sa pagkaguba sa mga selula sa tumor, pagpagawas sa mga antigen nga nakuha sa tumor ug GM-CSF, ug pagpauswag sa mga tubag sa resistensya sa anti-tumor.

(6) Luxturna

Kompanya: Gimugna sa Spark Therapeutics, usa ka subsidiary sa Roche.

Oras sa merkado: Giaprobahan kini alang sa pagpamaligya sa FDA sa 2017, ug dayon giaprobahan alang sa pagpamaligya sa Europe sa 2018.

Mga timailhan: Alang sa pagtambal sa mga bata ug mga hamtong nga nawad-an sa panan-aw tungod sa doble nga kopya sa RPE65 nga mutation sa gene apan nagpabilin ang igo nga gidaghanon sa mga buhi nga retinal cells.

Mga komento: Ang Luxturna usa ka AAV-based nga gene therapy nga gidumala pinaagi sa subretinal injection.Ang gene therapy naggamit sa AAV2 isip usa ka carrier aron ipaila ang usa ka functional nga kopya sa normal nga RPE65 gene ngadto sa retinal cells sa pasyente, aron ang katugbang nga mga selula nagpahayag sa normal nga RPE65 nga protina, nga naglangkob sa kakulangan sa protina sa RPE65 sa pasyente, sa ingon nagpauswag sa panan-aw sa pasyente.

(7) Zolgensma

Kompanya: Gimugna sa AveXis, usa ka subsidiary sa Novartis.

Oras sa pagpamaligya: Giaprobahan sa FDA alang sa pagpamaligya sa Mayo 2019.

Mga timailhan: Pagtambal sa mga pasyente sa Spinal Muscular Atrophy (SMA) ubos sa 2 anyos.

Mga komento: Ang Zolgensma usa ka gene therapy base sa AAV vector.Kini nga tambal mao ra ang usa ka higayon nga plano sa pagtambal alang sa spinal muscular atrophy nga gi-aprubahan alang sa pagpamaligya sa kalibutan.Ang paglansad sa tambal nagbukas sa usa ka bag-ong panahon sa pagtambal sa spinal muscular atrophy.panid, usa ka hinungdanon nga pag-uswag.Kini nga gene therapy naggamit sa scAAV9 vector aron ipaila ang normal nga SMN1 gene ngadto sa pasyente pinaagi sa intravenous infusion aron makagama og normal nga SMN1 nga protina, sa ingon makapauswag sa function sa apektadong mga selula sama sa motor neurons.Sa kasukwahi, ang SMA nga mga tambal nga Spinraza ug Evrysdi nanginahanglan dugay nga gibalikbalik nga dosis.Ang Spinraza gihatag pinaagi sa spinal injection matag upat ka bulan, ug ang Evrysdi usa ka adlaw-adlaw nga oral nga tambal.

(8) Delytact

Kompanya: Gimugna sa Daiichi Sankyo Company Limited (TYO: 4568).

Panahon sa merkado: Kondisyonal nga pagtugot gikan sa Ministry of Health, Labor and Welfare (MHLW) sa Japan kaniadtong Hunyo 2021.

Mga timailhan: Alang sa pagtambal sa malignant glioma.

Mga komento: Ang Delytact mao ang ika-upat nga produkto sa therapy sa gene sa oncolytic nga virus nga gi-aprubahan sa tibuuk kalibutan, ug ang una nga produkto sa oncolytic nga virus nga gi-aprubahan alang sa pagtambal sa malignant nga glioma.Ang Delytact usa ka genetically engineered herpes simplex virus type 1 (HSV-1) oncolytic virus nga gimugna ni Dr. Todo ug mga kauban.Gipaila sa Delytact ang dugang nga mga mutation sa pagtangtang sa G207 genome sa ikaduhang henerasyon nga HSV-1, nga nagpauswag sa pinili nga pagkopya niini sa mga selula sa kanser ug ang induction sa mga tubag sa resistensya nga anti-tumor samtang gipadayon ang taas nga kaluwasan.Ang Delytact mao ang una nga ikatulo nga henerasyon nga oncolytic HSV-1 nga karon gipailalom sa clinical evaluation.Ang pag-apruba sa Delytact sa Japan nag-una base sa usa ka single-arm phase 2 clinical trial.Sa mga pasyente nga adunay balik-balik nga glioblastoma, ang Delytact nakab-ot ang panguna nga katapusan sa usa ka tuig nga survival rate, ug ang mga resulta nagpakita nga ang Delytact nagpakita nga mas maayo nga pagkaepektibo kung itandi sa G207.Kusog nga puwersa sa pagkopya ug mas taas nga kalihokan sa antitumor.Epektibo kini sa mga solidong tumor nga modelo sa suso, prostate, schwannomas, nasopharyngeal, hepatocellular, colorectal, malignant nga peripheral nerve sheath tumor, ug thyroid cancer.

(9) Upstaza

KOMPANYA: Gipalambo sa PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT).

Oras sa merkado: Giaprobahan sa European Union alang sa pagpamaligya sa Hulyo 2022.

Indikasyon: Alang sa kakulang sa aromatic L-amino acid decarboxylase (AADC), kini gi-aprobahan alang sa pagtambal sa mga pasyente nga nag-edad og 18 ka bulan ug labaw pa.

Mga komento: Ang Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) usa ka in vivo gene therapy nga adunay adeno-associated virus type 2 (AAV2) isip tigdala.Ang mga pasyente nasakit tungod sa mutation sa gene nga nag-encode sa AADC enzyme.Ang AAV2 nagdala sa usa ka himsog nga gene nga nag-encode sa AADC enzyme.Ang porma sa kompensasyon sa gene nakab-ot ang usa ka terapyutik nga epekto.Sa teorya, ang usa ka administrasyon epektibo sa dugay nga panahon.Kini ang una nga gipamaligya nga gene therapy nga direkta nga gi-inject sa utok.Ang pagtugot sa pagpamaligya magamit sa tanan nga 27 nga estado nga miyembro sa EU, ingon man sa Iceland, Norway ug Liechtenstein.

(10) Roctavian

Kompanya: Gipalambo sa BioMarin Pharmaceutical (BioMarin).

Oras sa pagpamaligya: Giaprobahan alang sa pagpamaligya sa European Union kaniadtong Agosto 2022;pagtugot sa pagpamaligya sa UK Medicines and Healthcare products Administration (MHRA) kaniadtong Nobyembre 2022.

Mga timailhan: Alang sa pagtambal sa mga hamtong nga pasyente nga adunay grabe nga hemophilia A nga wala’y kasaysayan sa FVIII nga hinungdan sa pagpugong ug negatibo alang sa AAV5 antibodies.

Mga komento: Ang Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) naggamit sa AAV5 isip usa ka vector ug naggamit sa HLP nga tigpasiugda sa espesipiko sa atay sa tawo aron sa pagduso sa ekspresyon sa human coagulation factor VIII (FVIII) uban ang B domain nga gitangtang.Ang desisyon sa European Commission nga aprubahan ang pagpamaligya sa valoctocogene roxaparvovec gibase sa kinatibuk-ang datos sa proyekto sa pagpauswag sa klinika sa tambal.Lakip kanila, ang mga resulta sa yugto III klinikal nga pagsulay GENER8-1 nagpakita nga kon itandi sa mga data sa tuig sa wala pa enrollment, human sa usa ka pagpuga sa valoctocogene roxaparvovec, Ang subject sa tinuig nga pagdugo rate (ABR) mao ang kamahinungdanon pagkunhod, ang frequency sa paggamit sa recombinant coagulation hinungdan VIII (F8) protina nga pagpangandam mao ang pagkunhod, o sa mga kalihokan sa mga protina sa F8 mao ang pagkunhod.Pagkahuman sa 4 nga mga semana sa pagtambal, ang tinuig nga rate sa paggamit sa F8 sa hilisgutan ug ang ABR nga nanginahanglan pagtambal gipakunhod sa 99% ug 84%, matag usa, ug ang kalainan hinungdanon sa istatistika (p<0.001).Maayo ang profile sa kaluwasan, ug walay subject nga nakasinati sa F8 factor inhibition, malignancy o thrombosis side effects, ug walay treatment-related serious adverse events (SAEs) ang gitaho.

(11) Hemgenix

Kompanya: Gimugna sa UniQure Corporation.

Oras sa pagpamaligya: Giaprobahan sa FDA alang sa pagpamaligya sa Nobyembre 2022.

Mga timailhan: Alang sa pagtambal sa mga hamtong nga pasyente nga adunay hemophilia B.

Mga komento: Ang Hemgenix usa ka gene therapy nga gibase sa AAV5 vector.Ang tambal nasangkapan sa coagulation factor IX (FIX) nga variant sa gene nga FIX-Padua, nga ipangalagad sa intravenously.Human sa administrasyon, ang gene makapahayag sa FIX coagulation hinungdan sa atay ug secrete Human sa pagsulod sa dugo sa paggamit sa coagulation function, aron sa pagkab-ot sa katuyoan sa pagtambal, theoretically, ang usa ka administrasyon mao ang epektibo sa usa ka hataas nga panahon.

(12) Adstiladrin

Kompanya: Gimugna sa Ferring Pharmaceuticals.

Oras sa pagpamaligya: Giaprobahan sa FDA alang sa pagpamaligya sa Disyembre 2022.

Mga timailhan: Alang sa pagtambal sa high-risk nga non-muscle-invasive nga kanser sa pantog (NMIBC) nga dili mosanong sa Bacillus Calmette-Guerin (BCG).

Mga komento: Ang Adstiladrin usa ka gene therapy nga gibase sa usa ka non-replicating adenoviral vector, nga mahimong mag-overexpress sa interferon alfa-2b nga protina sa target nga mga selula, ug ipangalagad pinaagi sa usa ka urinary catheter ngadto sa pantog (gipangalagad kausa sa matag tulo ka bulan), ang virus vector mahimong epektibong maka-infect ngadto sa mga selula sa pantog nga bungbong, ug unya mag-overexpress sa protina nga epekto2.Kini nga bag-ong pamaagi sa terapiya sa gene nagbag-o sa kaugalingon nga mga selula sa dingding sa pantog sa pasyente nga usa ka gamay nga "pabrika" nga nagpatunghag interferon, sa ingon nagpauswag sa katakus sa pasyente sa pagbatok sa kanser.

Ang kaluwasan ug kaepektibo sa Adstiladrin gisusi sa usa ka multicenter nga klinikal nga pagtuon lakip ang 157 nga mga pasyente nga adunay taas nga peligro nga BCG-nonresponsive NMIBC.Ang mga pasyente nakadawat sa Adstiladrin matag tulo ka bulan hangtod sa 12 ka bulan, o hangtod sa dili madawat nga pagkahilo sa pagtambal o pagbalik sa high-grade NMIBC.Sa kinatibuk-an, 51 porsyento sa mga na-enrol nga mga pasyente nga gitambalan sa Adstiladrin nakab-ot ang usa ka kompleto nga tubag (pagkawala sa tanan nga mga timailhan sa kanser nga makita sa cystoscopy, biopsy tissue, ug ihi).

3. Gagmay nga nucleic acid nga mga tambal

(1) Vitravene

Kompanya: Dungan nga gimugna sa Ionis Pharma (kanhi Isis Pharma) ug Novartis.

Oras sa pagpamaligya: Sa 1998 ug 1999, giaprobahan kini sa pagpamaligya sa FDA ug EU EMA.

Mga timailhan: Alang sa pagtambal sa cytomegalovirus retinitis sa HIV-positibo nga mga pasyente.

Mga komento: Ang Vitravene usa ka antisense nga oligonucleotide nga tambal, nga mao ang una nga oligonucleotide nga tambal nga gi-aprubahan alang sa pagpamaligya sa kalibutan.Sa inisyal nga yugto sa paglista, ang panginahanglan sa merkado alang sa anti-CMV nga mga tambal dinalian kaayo;sa ulahi, tungod sa pagpalambo sa hilabihan ka aktibo nga antiretroviral therapy, ang gidaghanon sa mga kaso sa CMV mius-os pag-ayo.Tungod sa hinay nga panginahanglan sa merkado, ang tambal gilunsad kaniadtong 2002 ug 2006 Pag-atras sa mga nasud sa EU ug Estados Unidos.

(2) Macugen

Kompanya: Gi-co-develop sa Pfizer ug Eyetech.

Oras sa merkado: Giaprobahan alang sa paglista sa Estados Unidos niadtong 2004.

Mga timailhan: Alang sa pagtambal sa neovascular edad-related macular degeneration.

Mga komento: Ang Macugen usa ka pegylated modified oligonucleotide nga tambal, nga maka-target ug makagapos sa vascular endothelial growth factor (VEGF165 subtype), ug ang pamaagi sa administrasyon mao ang intravitreal injection.

(3) Defitelio

Kompanya: Gipalambo sa Jazz Pharmaceuticals.

Panahon sa pagpamaligya: Giaprobahan kini sa pagpamaligya sa European Union kaniadtong 2013 ug giaprobahan sa FDA alang sa pagpamaligya kaniadtong Marso 2016.

Mga timailhan: Alang sa pagtambal sa hepatic veno-occlusive nga sakit nga may kalabutan sa kidney o pulmonary dysfunction human sa hematopoietic stem cell transplantation.

Mga komento: Ang Defitelio usa ka tambal nga oligonucleotide, nga usa ka sinagol nga oligonucleotides nga adunay mga kabtangan sa plasmin.Gi-withdraw gikan sa merkado sa 2009 tungod sa komersyal nga mga rason.

(4) Kynamro

Kompanya: Gimugna sa Ionis Pharma ug Kastle.

Panahon sa pagpamaligya: Sa 2013, giaprobahan kini alang sa pagpamaligya sa Estados Unidos ingon usa ka ilo nga tambal.

Para sa adjuvant nga pagtambal sa homozygous familial hypercholesterolemia.

Mga komento: Ang Kynamro usa ka antisense oligonucleotide nga tambal, nga usa ka antisense oligonucleotide nga nagpunting sa tawo nga apo B-100 mRNA.Ang Kynamro ipangalagad ingon 200 mg subcutaneously kausa sa usa ka semana.

(5) Spinraza

Kompanya: Gimugna sa Ionis Pharmaceuticals.

Oras sa pagpamaligya: Giaprobahan sa FDA alang sa pagpamaligya sa Disyembre 2016.

Mga timailhan: Alang sa pagtambal sa spinal muscular atrophy (SMA).

Mga komento: Ang Spinraza (nusinersen) usa ka antisense oligonucleotide nga tambal.Pinaagi sa pagbugkos sa cleavage site sa SMN2 exon 7, ang Spinraza makausab sa RNA cleavage sa SMN2 gene, sa ingon nagdugang sa produksyon sa fully functional SMN protein.Niadtong Agosto 2016, ang BIOGEN migamit sa iyang opsyon aron makuha ang mga katungod sa tibuok kalibutan sa Spinraza.Nagsugod lang ang Spinraza sa una nga klinikal nga pagsulay sa mga tawo kaniadtong 2011. Sa 5 ka tuig lang, giaprobahan kini sa FDA alang sa pagpamaligya kaniadtong 2016, nga nagpakita sa hingpit nga pag-ila sa FDA sa pagkaepektibo niini.Ang tambal gi-aprobahan alang sa pagpamaligya sa China kaniadtong Abril 2019. Ang tibuuk nga siklo sa pag-apruba alang sa Spinraza sa China wala’y 6 ka bulan, ug kini 2 ka tuig ug 2 ka bulan sukad ang Spinraza unang naaprobahan sa Estados Unidos.Ang katulin sa paglista sa China kusog na kaayo.Kini tungod usab sa kamatuoran nga ang Center for Drug Evaluation nag-isyu sa "Notice on Publishing the List of the First Batch of Overseas New Drugs Urgently Needed in Clinical Practice" niadtong Nobyembre 1, 2018, ug nalakip sa unang batch sa 40 ka langyaw nga bag-ong mga tambal alang sa accelerated review, diin ang Spinraza ang na-ranggo.

(6) Exondys 51

Kompanya: Gipalambo sa AVI BioPharma (sa ulahi giilisan og Sarepta Therapeutics).

Oras sa pagpamaligya: Sa Septyembre 2016, gi-aprobahan kini alang sa pagpamaligya sa FDA.

Mga timailhan: Alang sa pagtambal sa Duchenne muscular dystrophy (DMD) nga adunay exon 51 nga paglaktaw sa mutation sa gene sa DMD gene.

Mga komento: Ang Exondys 51 usa ka antisense nga oligonucleotide nga tambal, ang antisense oligonucleotide mahimong makagapos sa posisyon sa exon 51 sa pre-mRNA sa DMD gene, nga miresulta sa pagporma sa hamtong nga mRNA, bahin sa exon 51 gibabagan Excision, sa ingon partially pagtul-id sa mRNA reading frame, nga nagtabang sa pipila ka mga pasyente nga maporma ang normal nga synthesis sa protina, nga nagtabang sa pipila ka mga pasyente nga maporma ang normal nga synthesis sa protina. sintomas sa pasyente.

(7) Tegsedi

Kompanya: Gimugna sa Ionis Pharmaceuticals.

Oras sa merkado: Gi-aprubahan kini alang sa pagpamaligya sa European Union kaniadtong Hulyo 2018.

Mga timailhan: Alang sa pagtambal sa hereditary transthyretin amyloidosis (hATTR).

Mga komento: Ang Tegsedi usa ka antisense oligonucleotide nga tambal nga nagpunting sa transthyretin mRNA.Kini ang una nga tambal nga gi-aprobahan sa kalibutan alang sa pagtambal sa hATTR.Gipangalagad kini pinaagi sa subcutaneous injection.Ang tambal nagpamenos sa produksiyon sa ATTR nga protina pinaagi sa pag-target sa mRNA sa transthyretin (ATTR), ug adunay maayo nga ratio sa kaayohan-risk sa pagtambal sa ATTR, ug ang neuropathy ug kalidad sa kinabuhi sa pasyente naayo, ug kini nahiuyon sa mga tipo sa mutation sa TTR, Wala’y hinungdan ang yugto sa sakit o presensya sa cardiomyopathy.

(8) Onpattro

Kompanya: Dungan nga gimugna sa Alnylam Corporation ug Sanofi Corporation.

Oras sa merkado: Giaprobahan alang sa paglista sa Estados Unidos sa 2018.

Mga timailhan: Alang sa pagtambal sa hereditary transthyretin amyloidosis (hATTR).

Mga komento: Ang Onpattro usa ka siRNA nga tambal nga nagpunting sa transthyretin mRNA, nga nagpamenos sa produksiyon sa ATTR nga protina sa atay ug gipakunhod ang akumulasyon sa mga deposito sa amyloid sa peripheral nerves pinaagi sa pag-target sa mRNA sa transthyretin (ATTR), sa ingon nagpauswag ug nagpagaan sa mga sintomas sa sakit.

(9) Givlaari

Kompanya: Gimugna sa Alnylam Corporation.

Oras sa pagpamaligya: Giaprobahan sa FDA alang sa pagpamaligya kaniadtong Nobyembre 2019.

Mga timailhan: Alang sa pagtambal sa acute hepatic porphyria (AHP) sa mga hamtong.

Mga komento: Ang Givlaari usa ka tambal nga siRNA, nga mao ang ikaduha nga tambal nga siRNA nga gi-aprubahan alang sa pagpamaligya pagkahuman sa Onpattro.Ang paagi sa administrasyon mao ang subcutaneous injection.Gipunting sa tambal ang mRNA sa ALAS1 nga protina, ug ang binulan nga pagtambal sa Givlaari mahimo nga makunhuran ug permanente nga makunhuran ang lebel sa ALAS1 sa atay, sa ingon makunhuran ang lebel sa neurotoxic ALA ug PBG sa normal nga range, sa ingon Mapahupay ang mga sintomas sa sakit sa pasyente.Gipakita sa datos nga ang mga pasyente nga gitambalan sa Givlaari adunay 74% nga pagkunhod sa gidaghanon sa mga pag-atake kung itandi sa grupo sa placebo.

(10) Vyondys53

KOMPANYA: Gipalambo sa Sarepta Therapeutics.

Oras sa pagpamaligya: Giaprobahan sa FDA alang sa pagpamaligya kaniadtong Disyembre 2019.

Mga timailhan: Alang sa pagtambal sa mga pasyente sa DMD nga adunay dystrophin gene exon 53 splicing mutation.

Mga komento: Ang Vyondys 53 usa ka antisense oligonucleotide nga tambal, nga nagpunting sa proseso sa splicing sa dystrophin pre-mRNA.Ang Exon 53 kay partially truncated, ie wala diha sa hamtong nga mRNA, ug gidesinyo sa paghimo sa usa ka truncated apan functional dystrophin, sa ingon pagpalambo sa ehersisyo kapasidad sa mga pasyente.

(11) Waylivra

Kompanya: Gimugna sa Ionis Pharmaceuticals ug sa iyang subsidiary nga Akcea Therapeutics.

Panahon sa merkado: Gi-aprubahan kini alang sa pagpamaligya sa European Medicines Agency (EMA) kaniadtong Mayo 2019.

Mga timailhan: Ingon usa ka adjuvant therapy dugang sa pagkontrol sa pagkaon sa mga hamtong nga pasyente nga adunay familial chylomicronemia syndrome (FCS).

Mga komento: Ang Waylivra usa ka antisense oligonucleotide nga tambal, nga mao ang una nga tambal nga gi-aprobahan alang sa pagpamaligya sa kalibutan alang sa pagtambal sa FCS.

(12) Levio

Kompanya: Gipalambo ni Novartis.

Oras sa merkado: Giaprobahan sa European Union alang sa pagpamaligya sa Disyembre 2020.

Mga timailhan: Alang sa pagtambal sa mga hamtong nga adunay panguna nga hypercholesterolemia (heterozygous familial ug non-familial) o mixed dyslipidemia.

Mga komento: Ang Leqvio usa ka siRNA nga tambal nga nagpunting sa PCSK9 mRNA.Kini ang unang siRNA nga terapiya sa kalibutan alang sa pagpaubos sa cholesterol (LDL-C).Gipangalagad kini pinaagi sa subcutaneous injection.Gipamenos sa tambal ang lebel sa protina sa PCSK9 pinaagi sa pagpanghilabot sa RNA, sa ingon gipaubos ang lebel sa LDL-C.Gipakita sa klinikal nga datos nga alang sa mga pasyente nga dili makunhuran ang lebel sa LDL-C sa target nga lebel pagkahuman sa pagtambal nga adunay labing kadaghan nga gitugotan nga dosis sa mga statin, ang Leqvio makapakunhod sa LDL-C sa mga 50%.

(13)Oxlumo

Kompanya: Gimugna sa Alnylam Pharmaceuticals.

Oras sa merkado: Giaprobahan sa European Union alang sa pagpamaligya sa Nobyembre 2020.

Mga timailhan: Alang sa pagtambal sa panguna nga hyperoxaluria type 1 (PH1).

Mga komento: Ang Oxlumo usa ka siRNA nga tambal nga nagpunting sa hydroxyacid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA, ug ang pamaagi sa administrasyon mao ang subcutaneous injection.Ang tambal gihimo gamit ang pinakabag-o nga gipauswag nga kemistriya sa pagpalig-on sa Alnylam, ang teknolohiya sa conjugation sa ESC-GalNAc, nga makapahimo sa subcutaneously nga gipangalagad nga siRNA nga adunay labi nga pagpadayon ug kusog.Ang tambal nagpaubos o nagpugong sa hydroxyacid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA, nagpamenos sa lebel sa glycolate oxidase sa atay, ug dayon nag-ut-ot sa substrate nga gikinahanglan alang sa paggama sa oxalate, pagkunhod sa produksiyon sa oxalate aron makontrol ang pag-uswag sa sakit sa mga pasyente ug mapaayo ang mga sintomas sa sakit.

(14) Viltepso

Kompanya: Gipalambo sa NS Pharma, usa ka subsidiary sa Nippon Shinyaku.

Oras sa merkado: Giaprobahan sa FDA alang sa pagpamaligya sa Agosto 2020.

Mga timailhan: Alang sa pagtambal sa Duchenne muscular dystrophy (DMD) nga adunay exon 53 nga paglaktaw sa mutation sa gene sa DMD gene.

Mga komento: Ang Viltepso usa ka antisense oligonucleotide nga tambal nga makagapos sa posisyon sa exon 53 sa pre-mRNA sa DMD gene, hinungdan nga ang bahin sa exon 53 ma-excised human sa pagporma sa hamtong nga mRNA, sa ingon partially pagtul-id sa mRNA reading frame.

(15) Amondys 45

Kompanya: Gimugna sa Sarepta Therapeutics.

Oras sa pagpamaligya: Giaprobahan sa FDA alang sa pagpamaligya kaniadtong Pebrero 2021.

Mga timailhan: Alang sa pagtambal sa Duchenne muscular dystrophy (DMD) nga adunay exon 45 nga paglaktaw sa mutation sa gene sa DMD gene.

Mga komento: Ang Amondys 45 usa ka antisense oligonucleotide nga tambal, ang antisense oligonucleotide mahimong makagapos sa posisyon sa exon 45 sa pre-mRNA sa DMD gene, nga miresulta sa bahin sa exon 45 nga gibabagan human sa pagporma sa hamtong nga mRNA Excision, sa ingon partially pagtul-id sa mRNA reading frames, sa pagtabang sa pipila ka mga pasyente nga mubu sa normal nga pagbasa sa synth frame, nga nagtabang sa pipila ka mga pasyente sa pagporma sa normal nga protina sa synth nga bayanan, nga nagtabang sa mga pasyente nga maporma ang normal nga synthesis sa protina. sa mga sintomas sa pasyente.

(16) Amvuttra (vutrisiran)

Kompanya: Gimugna sa Alnylam Pharmaceuticals.

Oras sa pagpamaligya: Giaprobahan sa FDA alang sa pagpamaligya sa Hunyo 2022.

Mga timailhan: Alang sa pagtambal sa hereditary transthyretin amyloidosis nga adunay polyneuropathy (hATTR-PN) sa mga hamtong.

Mga komento: Ang Amvuttra (Vutrisiran) usa ka siRNA nga drug targeting transthyretin (ATTR) mRNA, nga gidumala pinaagi sa subcutaneous injection.Ang Vutrisiran gibase sa Alnylam's Enhanced Stability Chemistry (ESC)-GalNAc conjugate delivery platform design nga adunay dugang nga potency ug metabolic stability.Ang pag-apruba sa terapiya gibase sa 9 ka bulan nga datos sa Phase III clinical study niini (HELIOS-A), ug ang kinatibuk-ang resulta nagpakita nga ang therapy nagpauswag sa mga sintomas sa hATTR-PN, ug labaw pa sa 50% sa kondisyon sa mga pasyente ang nabali o nahunong gikan sa paglala.

4. Ubang mga tambal sa gene therapy

(1) Rexin-G

Kompanya: Gimugna sa Epeius Biotech.

Panahon sa pagpamaligya: Niadtong 2005, giaprobahan kini sa pagpamaligya sa Philippine Food and Drug Administration (BFAD).

Mga timailhan: Alang sa pagtambal sa mga advanced nga kanser nga resistensya sa chemotherapy.

Mga komento: Ang Rexin-G usa ka gene-loaded nanoparticle injection.Gipaila niini ang cyclin G1 mutant gene ngadto sa target nga mga selula pinaagi sa retroviral vector aron espesipikong makapatay sa mga solidong tumor.Ang pamaagi sa administrasyon mao ang intravenous infusion.Ingon usa ka tambal nga gitumong sa tumor nga aktibong nangita ug nagguba sa mga selula sa kanser sa metastatic, kini adunay usa ka piho nga curative nga epekto sa mga pasyente nga napakyas sa ubang mga tambal sa kanser, lakip ang mga target nga biologic.

(2) Neovasculgen

Kompanya: Gimugna sa Human stem cell institute.

Oras sa paglista: Giaprobahan kini alang sa paglista sa Russia niadtong Disyembre 7, 2011, ug dayon gilusad sa Ukraine niadtong 2013.

Indikasyon: Alang sa pagtambal sa peripheral vascular arterial nga sakit, lakip na ang grabe nga limb ischemia.

Mga komento: Ang Neovasculgen usa ka gene therapy nga gibase sa DNA plasmids.Ang vascular endothelial growth factor (VEGF) 165 nga gene gitukod sa plasmid backbone ug gisulod sa mga pasyente.

(3) Collategene

Kompanya: Dungan nga gimugna sa Osaka University ug mga kompanya sa venture capital.

Panahon sa merkado: Giaprobahan sa Ministry of Health, Labor ug Welfare sa Japan kaniadtong Agosto 2019.

Mga timailhan: Pagtambal sa kritikal nga lower extremity ischemia.

Mga komento: Ang Collategene kay usa ka plasmid-based gene therapy, ang unang domestic gene therapy drug nga gihimo sa AnGes, usa ka gene therapy company sa Japan.Ang nag-unang bahin niini nga tambal mao ang hubo nga plasmid nga adunay sulud nga human hepatocyte growth factor (HGF) gene sequence.Kung ang tambal gi-injected sa mga kaunuran sa ubos nga mga bukton, ang gipahayag nga HGF magpasiugda sa pagporma sa bag-ong mga ugat sa dugo sa palibot sa mga occluded nga mga ugat sa dugo.Gipamatud-an sa mga klinikal nga pagsulay ang epekto niini sa pagpauswag sa mga ulser.

Sa unsang paagi ang Foregene makatabang sa pagpalambo sa gene therapy?

Nagtabang kami sa pagtipig sa oras sa screening sa dako nga screening, sa sayong bahin sa pagpalambo sa tambal sa siRNA.

Dugang detalye bisitaha:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/