Tinubdan: WuXi AppTec

Bag-ohay nga mga tuig, ang natad sa RNA therapy nagpakita sa usa ka eksplosibo nga uso-sa miaging 5 ka tuig lamang, 11 ka RNA nga mga terapiya ang giaprobahan sa FDA, ug kini nga gidaghanon milapas pa gani sa kadaghanon sa naaprobahan na nga RNA nga mga terapiya!Kung itandi sa tradisyonal nga mga terapiya, ang RNA therapy dali nga makapalambo sa gipunting nga mga terapiya nga adunay mas taas nga rate sa kalampusan basta nahibal-an ang pagkasunod-sunod sa gene sa target.Sa pikas bahin, kadaghanan sa mga terapiya sa RNA magamit ra sa pagtambal sa mga talagsaon nga mga sakit, ug ang pag-uswag sa ingon nga mga terapiya nag-atubang gihapon sa daghang mga hagit sa termino sa kalig-on sa therapy, kaluwasan, ug paghatud.Sa artikulo karong adlawa, angcontent team sa WuXi AppTec magrepaso sa pag-uswag sa natad sa RNA therapy sa miaging tuig, ug magpaabot sa kaugmaon niining bag-ong natad sa mga magbabasa.

▲ 11 ka RNA nga mga terapiya o bakuna ang giaprobahan sa FDA sa miaging 5 ka tuig

Gikan sa talagsa nga mga sakit hangtod sa kasagarang mga sakit, daghang mga bulak ang namulak

Sa bag-ong epidemya sa korona, ang bakuna sa mRNA natawo nga wala’y bisan diin ug nakadawat kaylap nga atensyon gikan sa industriya.Human sabreakthrough sa pagpalambo sa makatakod nga mga bakuna sa sakit, laing dakong hagit nga giatubang sa mRNA teknolohiya mao ang pagpalapad sa sakup sa aplikasyon alang sa pagtambal ug pagpugong sa dugang nga mga sakit.
Lakip kanila,Ang indibidwal nga mga bakuna sa kanser usa ka hinungdanon nga natad sa aplikasyon sa teknolohiya sa mRNA, ug nakita usab namo ang positibo nga klinikal nga resulta sa daghang mga bakuna sa kanser karong tuiga.Niining bulana lang, ang indibidwal nga bakuna sa kanser nga hiniusa nga gihimo sa Moderna ug Merck, inubanan sa PD-1 inhibitor nga Keytruda,gipakunhod ang risgosa pagbalik o kamatayon sa mga pasyente nga adunay stage III ug IV melanoma human sa bug-os nga tumor resection sa 44% (itandi sa Keytruda monotherapy).Gipunting sa press release nga kini ang unang higayon nga ang usa ka bakuna sa kanser sa mRNA nagpakita sa pagkaepektibo sa pagtambal sa melanoma sa usa ka random nga klinikal nga pagsulay, nga usa ka hinungdanon nga panghitabo sa pagpauswag sa mga bakuna sa kanser sa mRNA.
Dugang pa, ang mga bakuna sa mRNA makapausbaw usab sa terapyutik nga epekto sa cell therapy.Pananglitan, ang usa ka pagtuon sa BioNTech nagpunting nga kung ang mga pasyente una nga gi-infuse sa usa ka mubu nga dosis sa CLDN6-target nga CAR-T therapyBNT211, ug dayon giindyeksyon sa usa ka bakuna nga mRNA nga nag-encode sa CLDN6, mahimo nilang mapukaw ang mga selula sa CAR-T sa vivo pinaagi sa pagpahayag sa CLDN6 sa ibabaw sa mga selula nga nagpresentar sa antigen.Pagpadako, sa ingon nagpauswag sa epekto sa anticancer.Ang pasiuna nga mga resulta nagpakita nga 4 sa 5 nga mga pasyente nga nakadawat sa kombinasyon nga terapiya nakab-ot ang usa ka partial nga tubag, o 80%.

Gawas pa sa terapiya sa mRNA, ang terapiya sa oligonucleotide ug terapiya sa RNAi nakab-ot usab ang maayong mga sangputanan sa pagpalapad sa sakup sa mga sakit.Sa pagtambal sa laygay nga hepatitis B, hapit 30% sa mga pasyente dili makamatikod sa hepatitis B surface antigen ug hepatitis B virus DNA sa vivo human sa paggamit sa antisense oligonucleotide therapy.bepirovirsen hiniusang gihimo sa GSK ug Ionissulod sa 24 ka semana.Sa pipila ka mga pasyente, bisan 24 ka semana human sa paghunong sa pagtambal, kini nga mga marker sa hepatitis B dili gihapon mamatikdan sa lawas.
Sulagma, ang RNAi therapyAng VIR-2218 hiniusang gihimo sa Vir Biotechnology ug Alnylam gihiusanga adunay interferon α, ug sa hugna 2 nga mga pagsulay sa klinika, mga 30% sa mga pasyente nga talamak nga hepatitis B napakyas usab nga makit-an ang antigen sa nawong sa hepatitis B (HBsAg).Dugang pa, kini nga mga pasyente nakahimo og mga antibodies batok sa protina sa hepatitis B, nga nagpakita sa usa ka positibo nga tubag sa immune system.Sa paghiusa niini nga mga resulta, ang industriya nagpunting nga ang RNA therapy mahimong yawe sa usa ka magamit nga tambal alang sa hepatitis B.
Mahimong sinugdanan pa lang kini sa RNA therapy alang sa kasagarang mga sakit.Sumala sa Alnylam's R&D pipeline, kini usab nagpalambo sa RNAi therapies alang sa pagtambal sa hypertension, Alzheimer's disease, ug non-alcoholic steatohepatitis, ug ang umaabot angayan nga tan-awon.

Paglapas sa bottleneck sa paghatud sa RNA therapy

Ang paghatod sa RNA therapy usa sa mga bottleneck nga naglimite sa paggamit niini.Naghimo usab ang mga siyentista og lain-laing mga teknolohiya aron espesipikong maghatud sa RNA therapy sa mga organo ug tisyu gawas sa atay.
Usa sa mga potensyal nga pamaagi mao ang "pagbugkos" sa mga terapyutik nga RNA nga adunay mga molekula nga piho sa tisyu.Pananglitan, ang Avidity Biosciences bag-o lang nagpahibalo nga ang plataporma sa teknolohiya niini mahimong maghiusa sa mga monoclonal antibodies sa oligonucleotides ngadto saepektibo nga nagbugkos sa mga siRNA.gipadala sa skeletal muscle.Gipunting sa press release nga kini ang una nga higayon nga ang siRNA mahimong malampuson nga ma-target ug maipadala sa tisyu sa kaunuran sa tawo, nga usa ka dakong kalampusan sa natad sa RNA therapy.

Tinubdan sa hulagway: 123RF

Gawas pa sa teknolohiya sa antibody conjugation, daghang mga kompanya nga nagpalambo sa lipid nanoparticles (LNP) usab "nag-upgrade" sa ingon nga mga tagdala.Pananglitan, ReCode Therapeuticnaggamit sa iyang talagsaon nga Selective Organ Targeting LNP Technology (SORT) sa paghatud sa lain-laing mga lahi sa RNA therapy sa baga, spleen, atay ug uban pang mga organo.Karong tuiga, gipahibalo sa kompanya ang pagkompleto sa usa ka US $ 200 milyon nga Series B nga hugna sa financing, uban ang mga departamento sa venture capital sa Pfizer, Bayer, Amgen, Sanofi ug uban pang dagkong kompanya sa parmasyutiko nga nag-apil sa pagpamuhunan.Ang Kernal Biologics , nga nakadawat usab og $25 milyon sa Series A nga financing karong tuiga, nagpalambo usab sa mga LNP nga dili matipon sa atay, apan makahatud sa mRNA sa mga target nga mga selula sama sa utok o piho nga mga tumor.
Ang Orbital Therapeutics, nga nagsugod karong tuiga, nagkuha usab sa paghatud sa RNA therapy ingon usa ka hinungdan nga direksyon sa pag-uswag.Pinaagi sa paghiusa sa teknolohiya sa RNA ug mga mekanismo sa paghatud, ang kompanya naglaum nga magtukod usa ka talagsaon nga plataporma sa teknolohiya sa RNA nga makapalugway sa pagpadayon ug katunga sa kinabuhi sa mga bag-ong terapiya sa RNA ug ihatud kini sa lainlaing mga lahi sa cell ug tissue.

Usa ka bag-ong tipo sa RNA therapy ang mitumaw sa makasaysayanong higayon

Kaniadtong Disyembre 21 karong tuiga, sa natad sa RNA therapy, adunay 31 nga mga panghitabo sa pagpamuhunan sa sayo nga yugto (tan-awa ang pamaagi sa katapusan sa artikulo alang sa mga detalye), nga naglambigit sa 30 nga mga kompanya nga nagbag-o (usa ka kompanya ang nakadawat financing kaduha), nga adunay kinatibuk-ang kantidad sa financing nga 1.74 bilyon nga dolyar sa US.Ang pag-analisa sa kini nga mga kompanya nagpakita nga ang mga mamumuhunan labi nga malaumon bahin sa mga labing bag-o nga kompanya nga gilauman nga masulbad ang daghang mga hagit sa RNA therapy, aron hingpit nga maamgohan ang potensyal sa RNA therapy ug makabenepisyo sa daghang mga pasyente.
Ug adunay mga umaabot nga mga kompanya nga nagpalambo sa hingpit nga bag-ong mga tipo sa RNA therapeutics.Dili sama sa tradisyonal nga oligonucleotides, RNAi o mRNA, ang mga bag-ong tipo sa mga molekula sa RNA nga gihimo sa kini nga mga kompanya gilauman nga makalusot sa bottleneck sa mga naglungtad nga mga terapiya.
Ang Circular RNA usa sa mga hot spot sa industriya.Kung itandi sa linear mRNA, ang circular RNA nga teknolohiya nga gihimo sa usa ka cutting-edge nga kompanya nga gitawag og Orna Therapeutics makalikay nga mailhan sa natural nga immune system ug exonucleases, nga dili lamang makapakunhod sa immunogenicity, apan adunay mas taas nga kalig-on.Dugang pa, kon itandi sa linear RNA, ang folded conformation sa circular RNA mas gamay, ug mas circular RNA mahimong loaded uban sa sama nga LNP, pagpalambo sa delivery efficiency sa RNA therapy.Kini nga mga bahin makatabang sa pagpalambo sa potency ug kalig-on sa RNA therapeutics.
Karong tuiga, nahuman sa kompanya ang usa ka US $ 221 milyon nga serye sa B nga hugna sa financing, ug nakab-ot usab ang usa ka panukiduki ugpagpalambo sa kooperasyon sa Merck nga hangtod sa US$3.5 bilyon.Dugang pa, gigamit usab ni Orna ang circular RNA aron direktang makamugna ang CAR-T therapy sa mga hayop, pagkompleto sa usa ka pruweba sakonsepto.
Dugang sa circular RNA, ang self-amplifying mRNA (samRNAs) nga teknolohiya gipaboran usab sa mga tigpamuhunan.Kini nga teknolohiya gibase sa mekanismo sa self-amplification sa mga virus sa RNA, nga makaaghat sa pagkopya sa mga han-ay sa samRNA sa cytoplasm, pagpalugway sa ekspresyon nga kinetics sa mRNA therapeutics, sa ingon pagkunhod sa frequency sa administrasyon.Kung itandi sa tradisyonal nga linear mRNA, ang samRNA makahimo sa pagpadayon sa parehas nga lebel sa ekspresyon sa protina sa gibana-bana nga 10 ka pilo nga ubos nga dosis.Karong tuiga, ang RNAimmune , nga nagtutok sa pagpalambo niini nga natad, nakadawat og US$27 milyones sa Series A financing.
Ang teknolohiya sa tRNA angay usab nga tan-awon sa unahan.Ang terapiya nga nakabase sa tRNA mahimong "dili mabalewala" ang sayup nga paghunong nga codon kung ang selyula maghimo sa protina, aron ang normal nga tibuuk nga protina magama.Tungod kay adunay mas gamay nga mga matang sa mga stop codon kay sa mga kaubang sakit, ang tRNA therapy adunay potensyal nga makahimo og usa ka terapiya nga makaayo sa daghang mga sakit.Karong tuiga, ang hC Bioscience, nga nagtutok sa tRNA therapy, nakataas sa kinatibuk-ang US$40 milyon sa Series A financing.

Epilogo

Ingon usa ka us aka us aka modelo sa pagtambal, ang RNA therapy nakab-ot ang paspas nga pag-uswag sa bag-ohay nga mga tuig, ug daghang mga terapiya ang naaprobahan.Gikan sa pinakabag-o nga mga kalamboan sa industriya, makita nga ang cutting-edge nga RNA nga mga terapiya nagpalapad sa nagkalainlaing mga sakit nga mahimo sa maong mga terapiya, pagbuntog sa nagkalain-laing mga bottlenecks sa gipunting nga paghatod, ug pagpalambo sa bag-ong mga molekula sa RNA aron mabuntog ang mga limitasyon sa kasamtangan nga mga terapiya sa mga termino sa kaepektibo ug kalig-on.daghang mga hagit.Niining bag-ong panahon sa terapiya sa RNA, kini nga mga cutting-edge nga kompanya mahimo’g mahimong sentro sa industriya sa sunod nga mga tuig.

May kalabotan nga mga produkto:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-taqman-product/

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/